北京和马萨诸塞州伯灵顿2023年3月31日 /美通社/ 北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日发布了截至2022年12月31日的财务状况和公司动态。

"我们在构建和推进北海康成的产品研发管线方面取得了重大进展。目前的产品管线包含14个针对罕见病的药物，且每一个产品都具有巨大的市场潜力。"北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们对新的一年满怀信心并充满期待，相信我们即将发布和分享的重要信息数据也将为股东带来短期和长期的价值。具体而言，今年我们计划发布的重要数据，包括用于治疗胶质母细胞瘤的CAN008和用于治疗阵发性夜间性血红蛋白尿症的CAN106。在这些重要的里程碑之外，我们预计用于治疗阿拉杰里综合征的迈芮倍^®（CAN108）有望在2023年上半年获得批准上市。"

下一步里程碑

(相关资料图)

• 迈芮倍^®（CAN108） –作为治疗阿拉杰里综合征(ALGS)的新药有望于2023年上半年在中国获批上市。
• CAN008 – 预计于2023年下半年读取胶质母细胞瘤II期试验的中期数据。
• CAN106 – 预计于2023年年中公布阵发性夜间性血红蛋白尿症1b期试验的顶线数据。
• CAN103 –预计于2024年年中之前提交用于治疗戈谢病的新药上市申请（NDA）。
• 基因疗法 – 预计于2024年第四季度为用于治疗脊髓性肌萎缩症的新型第二代scAAV9基因疗法向美国FDA提交美国新药上市申请（IND）。

  财务要点

  • 收益由截至2021 年12 月31 日止年度的人民币31.2百万元增加人民币47.8 百万元或153.2%至截至2022年12月31日止年度的人民币79.0 百万元，主要归因于海芮思®及Nerlynx® 的销售额增加。
  • 年内亏损由截至2021年12月31日止年度的人民币1,077.0百万元减少约人民币593.5百万元或55.1%至截至2022年12月31日止年度的人民币483.5百万元，主要由于可转换可赎回优先股公平值变动亏损及研发成本减少。
  • 年内经调整亏损由截至2021年12月31日止年度的人民币581.3百万元减少约人民币124.6百万元或21.4%至截至2022年12月31日止年度的人民币456.7百万元。年内经调整亏损乃通过调整年内国际财务报告准则亏损人民币483.5百万元（2021年：人民币1,077.0百万元）得出，剔除了(i)首次公开发售前可转换可赎回优先股及衍生金融工具的一次性、非现金、国际财务报告准则公平值变动；(ii)以股份为基础的付款开支；及(iii)上市开支的影响。
  • 研发开支由截至2021年12月31日止年度的人民币427.7百万元减少人民币116.5百万元至截至2022年12月31日止年度的人民币311.2百万元，主要归因于许可费的减少，但部分被测试及临床试验开支的增加所抵销。
  • 不包括许可费的研发开支由截至 2021 年 12 月 31 日止年度的人民币 213.9 百万元增加人民币 37.8 百万元至截至 2022 年 12 月 31 日止年度的人民币 251.7百万元。
  • 截至2022年12月31日，公司现金及银行结余为人民币463.1百万元。

    业绩摘要

    海芮思^®(CAN101)：一款针对黏多糖贮积症II型（又称：亨特综合征）的酶替代疗法药物，自2018年5月起，黏多糖贮积症II型已被纳入中国"第一批罕见病目录"。

    • 海芮思^®作为黏多糖贮积症II型的首个及唯一的酶替代疗法于2021年5月在中国内地推出。随着新患者识别速度加快和商业保险覆盖范围扩大，截至2022年12月31日，公司已经诊断识别了667名患者。截至2022年12月31日，海芮思^®在中国已被78个城市纳入商业保险（惠民保）。

      迈芮倍^®(CAN108)：一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。北海康成拥有在大中华区开发、商业化以及在某些情况下生产迈芮倍^®的独家权利。

      • 迈芮倍^®在美国和欧洲被批准用于治疗阿拉杰里综合征 (ALGS)，并且正在研究治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁 (BA)。
      • 在中国开展的迈芮倍^®治疗胆道闭锁(BA)的II期EMBARK研究中已完成首例患者给药。该项临床试验由Mirum进行，由北海康成根据与Mirum签订的许可协议提供支持。
      • 迈芮倍 ^®还获得了 中国国家药品监督管理局的优先审评资格，并可能在 2023 年上半年获得批准上市。

        CAN106：一种新型长效单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)、重症肌无力(MG)及其它C5补体介导相关疾病。自2018年5月起，PNH已被纳入中国"第一批罕见病目录 "。

        • 2022年11月，CAN106已被美国食品药物管理局(FDA)授予孤儿药资格认证，用于治疗重症肌无力（MG）。
        • 2022年2月在新加坡取得的I期研究积极顶线数据结果证明，CAN106对补体系统的完全功能性阻断，具有安全性和耐受性。
        • 2022年3月，在中国进行的CAN106注射液Ib/II期临床试验已完成首例PNH患者给药。正在进行中的Ib期试验由3个队列组成，并计划于2023年年中公布试验顶线数据。

          CAN008：用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的药物，是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白。

          • CAN008 在中国的II期临床试验已于2023年3月完成患者入组，并预计于2023年下半年进行中期读取数据。
          • CAN008计划在中国进行商业化，作为胶质母细胞瘤标准治疗（放疗加化疗）的联合治疗。
          • 北海康成拥有CAN008在大中华区独家开发任何适应症的权利，包括作为用于治疗新冠潜在的新型治疗方案。

            CAN103：用于治疗戈谢病(GD)的酶替代疗法。自2018年5月起，GD已被纳入中国"第一批罕见病目录 "。

            • 目前已完成 CAN103多中心I/II期临床试验的A部分，并于2023年第一季度开始B部分临床试验。B 部分将作为潜在的可用于中国上市申请的关键性试验，并预计在2024年年中之前提交新药上市申请（NDA）。
            • CAN103是中国首个处于临床试验开发阶段的针对成人及儿童I型和III型戈谢病的酶替代疗法。

              基因治疗：北海康成拥有先进的世界一流基因疗法平台，专注于腺相关病毒(AAV)作为基因递送载体，有望成为多种基因遗传疾病一次性持久治疗方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA被列入中国"第一批罕见病目录" 。

              • 于 2022 年 7 月启用了北海康成新一代基因技术研发中心实验室 ，这一自有的基因治疗研发中心，将专注于开创罕见疾病下一代、有潜在治愈性的基因疗法，包括庞贝氏病、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA) 。
              • 2022年10月及2022年5月，公司分别在第29届欧洲基因与细胞治疗学会大会（ESGCT）及2022年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的初步基因治疗数据。数据显示，与基准载体scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，从内源性hSMN1启动子表达co–hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性和安全性。此基准载体和目前美国获批用于治疗SMA基因疗法的载体类似。
              • 公司宣布已从UMass Chan医学院获得开发和商业化新型第二代scAAV9基因疗法的全球授权，通过内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1基因以治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。北海康成计划于2024年第四季度提交美国新药临床试验申请（IND）。
              • 于2022年下半年从LogicBio（Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全资附属公司）获得针对法布雷及庞贝氏基因疗法的专有生产工艺的全球非独家权利。公司也已于2022年年底前完成LogicBio Therapeutics有关法布雷病及庞贝氏病的开发中基因疗法产品的全面技术转让。

                组织更新

                • 公司成立了世界一流的补体疾病科学顾问委员会，专注于CAN106的全球开发，CAN106是一种针对C5补体的新型长效单克隆抗体。该科学顾问委员会将就CAN106临床开发计划提供指导，并探索CAN106在其他适应症中的潜力。

                  北海康成制药有限公司简介

                  北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

                  北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。

                  公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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